年龄相关性黄斑变性 (AMD) 会影响视网膜病变，这会导致视力模糊或扭曲以及视野中心出现黑点。

据估计，65岁以上的老人中，每10人中就有1人患有此病，而且随着年龄的增长，病情会加重。 AMD 在白种人中很常见，会导致视觉失真和盲点。韩国基础科学研究所 (IBS) 基因组工程中心的科学家报告说，他们使用 CRISPR-Cas9 技术对支持活体小鼠视网膜的特定组织层进行“基因手术”。...该研究发表于《基因组研究》，将基础研究与鼠标模型应用相结合（点击左下角阅读原文）。

最常见的导致失明的视网膜病变包括早产儿视网膜病变、糖尿病性视网膜病变和年龄相关性黄斑变性。在这些疾病中，血管内皮生长因子 (VEGF) 分泌达到异常高的水平。在 AMD 的情况下，VEGF 可以在眼睛中形成新的血管，但它也可以让血液和液体进入眼睛并破坏视网膜的中央区域，即黄斑。注射

抗VEGF药物是治疗AMD最常用的方法，但每年至少注射7次，因为受影响的视网膜色素上皮细胞会继续分泌VEGF。 IBS 科学家认为 CRISPR-Cas9 技术可以改善这种情况。基因组工程中心主任金振秀说：“注射可以治疗症状，但不能治疗根本原因。编辑VEGF基因将长期治愈疾病。你可以。”

CRISPR-Cas9削减并精确修复基因中特定位置的地面。 CRISPR-Cas9 系统通过在目标位置切割 DNA 来工作。在这种情况下，VEGF基因被切割。两年前，IBS 的科学家证明，可以将预组装的 CRISPR-Cas9 或 Cas9 核糖核蛋白 (RNP) 引入细胞和干细胞中以修饰靶基因。这种预先组装的分子立即有效，可以在建立免疫反应之前分解。尽管这种方法具有优势和成功，但仍然难以引入预组装分子，限制了其治疗应用。

在这项研究中，研究团队通过将CRISPR-Cas9注射到患有湿性年龄相关性黄斑变性的小鼠的眼睛中，成功地修饰了VEGF基因。他们最初发现注射方法比质粒转移更有效。其次，该化合物会在 72 小时内分解并消失。科学家们检查了小鼠基因组，发现 CRISPR-Cas9 分子只修饰了 VEGF 基因，对其他基因没有影响。他们通过观察脉络膜新生血管（CNV）来监测眼病的进展。 CNV是视网膜和巩膜之间新形成的血管，是湿性黄斑变性的常见问题。研究人员发现，CNV 区域减少了 58? ..此外，锥体功能障碍的副作用仅持续3天，治疗后1周未复发。

KimJin-Soo 说： “我们的方法是通过关闭 VEGF 基因来抑制 CNV。未来，外科医生希望能够用这种方法来治疗患者。”

CRISPR-Cas9 是遗传的原因，通常用于修复。疾病和癌症的基因突变，这项研究提出了治疗非遗传性退行性疾病的新方法。首尔国立大学金正勋教授指出，“我们已经证实这种方法对动物模型有效，并希望进行临床前研究。”