本周，美国FDA批准了风筝制药（Kite）的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞)免疫疗法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，用于治疗罹患特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者。

       据悉，这个最新的抗肿瘤疗法定价为37.3万美元，约合人民币242万元。而此前获批的第一个CAR-T疗法，诺华的Kymriah定价为47.5万美元，约合308万人民币。动辄上百万，这两个最新的抗癌免疫疗法，值吗？在回答这个问题之前，先看下目前新上市的其他抗肿瘤药的疗效吧。

       随着越来越多的癌症药物得到批准，抗肿瘤药价也是水涨船高。上市的癌症新药往往是一些患者的救命稻草，并被寄予了厚望。但是关于这些药物是否能够延长患者的生存期或是生活质量，依旧存在着质疑。

       近日，来自英国和拉脱维亚的研究人员就在英国医学杂志，BMJ上发文，公然质疑EMA批准的癌症药物的效果。这些研究人员将矛头直接指向了2009年至2013欧盟医药管理局（ EMA）批准的抗癌新药。

       这些最新的抗肿瘤疗法大部分已经进入市场。但是，没有明确的对患者生存或是生活质量改善的证据。

       研究人员不客气地指出，虽然对比现有的治疗方案或是安慰剂，获批的新药存在治疗优势，但这些优势往往微弱。

       对于最近获批的癌症药物的质疑，BMJ的这篇文章并不是唯一一家。俄勒冈州健康科学大学医学助理教授Vinay Prasad也曾经上发文，表示大部分癌症药物花费太多，但是带给患者的利益太少。

       另外，早在6月，美国FDA肿瘤学卓越中心主任理查德·帕兹德（Richard Pazdur）也指出，应该衡量癌症治疗与患者收益的关系。

       面对这样直接的质疑，欧盟药品审评的官员坐不住了。EMA肿瘤学，血液学和诊断学主管Francesco Pignatti在周四做出了公开回应，他没有反驳BMJ论文中的发现，相反，他表示，BMJ文章中的观点对于熟悉癌症药物开发的人来说并不意外。

       Pignatti提出了四个理由，论述了为什么在很多情况下，证明药物对生存期或生活质量的明确影响是不可行的。药物的效果可以在其他衡量标准的基础上显示。

       首先，他认为，随机临床试验（Random Controlled Triail）中，对照组患者在疾病进展后会进入实验组接受治疗，因此药物对总体生存的影响可能难以检测。

       而且，随后的多种治疗会“稀释”早期治疗中所用的药物的作用。因此，在这种情况下，无进展生存期（Progress Free Survival， PFS)的数据会被用于药物批准。PFS被定义为，治疗可以诱导和保持疗效，或至少延缓癌症恶性进展的时间。

       其次，肿瘤治疗的患者具有高度未满足的需求，只要肿瘤缩小和反应持续时间在单臂试验中得以证明，这个新药一般就可以得到快速批准。

       Pignatti强调说，这个只适用于少数病例，并且癌症进展是高度可预测的，患者没有其他好的治疗手段，有充分的临床和非临床资料来支持新药的利益风险平衡。

       其三，Pignatti指出，生活质量很少被用作癌症临床试验的主要衡量终点，并且，令人信服的生活质量方面的改善很少出现。

       但是他也特意说明，这并不表示EMA不重视生活质量的研究。虽然通常不会得出强有力的结论，但是也是受到鼓励的。

       最后，Pignatti指出，癌症药物在改善方面的巨大飞跃是相对罕见的。如果将癌症药物的批准仅仅局限在无可争议的生存期或生活质量的改善，将不会真正帮助癌症患者的生存。

       笔者认为，癌症药物目的是救人于危难之中。对于大部分的家庭来说，它也会是一笔不小的支出。作为药物监管部门，还是应该履行自己的职责，将真正有效的治疗方法推广到市场上来。无论最初批准时根据的评估数据是什么，最终这些药物的目的都是一样的，延长患者生命，改善患者生活质量。

       （本文转载生物谷）