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这枚硬币大小的芯片将细胞从一种类型转换为另一种类型,并带有一个小的电脉冲——创造一种无创、即时的方式来修复受伤的组织。
再生医学领域的科学家们正在寻找将人类细胞从一种转化为另一种的新方法。通过激活细胞DNA中的不同基因,医生可以改变或增强细胞的功能,使之更有效地治疗病人的损伤或疾病。
由俄亥俄州立大学的研究人员开发出的一种纳米技术解决方案提供了一种非侵入性的替代品,其形式是一种位于皮肤表面的芯片。这是迄今为止最快的“重新编程”方法,能够在几分之一秒内直接将基因代码编码到细胞中。
这项创新将基因编码或有靶向的、改变细胞的蛋白质——加载到一个指甲大小的芯片上,然后植入患者的皮肤。一旦芯片被一种小电流激活,它就会立即开始对表皮下的细胞进行重新编程,将皮肤细胞转化成其他有用的细胞,用于治疗或挽救生命。
在小白鼠试验中,纳米技术芯片首先编码了将皮肤细胞转化为血管细胞所必需的DNA、RNA或血浆分子。将其放在老鼠的皮肤上,就像邮票一样,研究人员用电脉冲在芯片上触发它的“生物货物”来影响下面的组织。这一过程打开了细胞膜上的微小气孔,由此细胞的基因可以进入细胞。
测试中的小白鼠腿部血液循环严重受损。术后一周内,小白鼠重新长出了新的血管;第二周,血液循环恢复,受伤的肢体得以保存;不到三周,老鼠就被治愈了。
在这项技术4年多的研究时间中,研究人员还在猪身上进行了成功的血流恢复实验。
人体试验尚未开始,但这项研究是急诊医学的重大突破。由于“组织纳米转染”(TNT)的治疗可以立即开始工作,并且可以在没有实验室或医院的情况下进行,它可以在战场上,车祸后,或者任何关键情况下挽救生命。
许多研究人员在这方面取得了进展:例如,美国食品药品管理局最近批准了一种白血病疗法,该疗法使用病人的已经产生基因变化的免疫细胞来对抗疾病。
但现有的基因疗法具有高度的个性化,而进行基因治疗的技术包括侵入细胞采集程序和基于实验室(在体外)对细胞的操控。例如,在白血病治疗中,医生提取干细胞并将其放置在培养皿中,在细胞外部注入基因,然后将这些经过改造的细胞重新注入患者体内。
其他的基因疗法也以类似的方式利用病毒载体。病毒载体是被剥离出致病基因的病毒,并在实验室中进行基因改造,将优良基因植入细胞中。
干细胞和病毒载体的方法都伴随着发烧或炎症等副作用,并有可能导致有害的基因突变。
因为TNT程序使用的是一种硅基芯片,就像一个小型注射器一样,它绕过了在实验室外部操纵细胞的需要,允许在自己免疫系统的指导下,在体内进行这段过程。
这意味着,如果这种疗法被批准用于人类,患者就不需要使用免疫抑制(或抗排斥)药物来确保基因疗法的有效性,因为他们目前必须解决白血病和其他疗法。
与现有的基因疗法相比,TNT更快、更简单也更有效。在这项研究中,第一作者Daniel Gallego-Perez发现TNT技术的工作效率高达98%。
虽然这还远远不能证明它的风险,但芯片的小尺寸,以及它由单一电脉冲就可以激活,意味着它比基于实验室的基因疗法更容易获得,更具有成本效益。
除了血管细胞实验外,俄亥俄州立大学的研究人员还利用该芯片在中过风的老鼠皮肤上生长和收获脑细胞。然后,他们能够将新的神经细胞植入老鼠的大脑,使它们在几周内恢复,并带领研究人员看到他们的技术在治疗阿尔茨海默症和其他神经系统疾病方面的潜在应用能力。
尽管这项研究主要集中于将皮肤细胞转化为其他类型的细胞(如血管细胞或脑细胞),但研究人员说,TNT对任何类型的组织都适用,这也就意味着它可以用来快速修复各种器官、血管和神经。
俄亥俄州立大学的研究小组继续完善了TNT技术和相关的程序,目前也没有发现人体试验TNT技术的障碍。他们希望明年可以开始临床试验。
(本文转载生物谷)
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