2018年7月24日---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白（蛋白纯化）产生的关键蛋白，从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease, SCD）的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果发表在2018年7月20日的Science期刊上，论文标题为“Domain-focused CRISPR screen identifies HRI as a fetal hemoglobin regulator in human erythroid cells”。论文通信作者为费城儿童医院的Gerd A. Blobel博士和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Junwei Shi博士。

       Blobel说，“我们的长期目标是开展后续研究，以便评估这种方法是否能改善患者的临床结果。在这一点上，我们的研究结果提示着HRI是一种开发出治疗血红蛋白病的新疗法的潜在靶标。”

        (文章来源生物谷）

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