实验动物是生命科学与生物医药研发的重要工具和支撑平台。其中，小鼠是研究基因功能和人类疾病最重要的实验动物。然而，人类和小鼠的基因和蛋白质序列还是存在不少差异。许多人类蛋白质不能与小鼠的同源蛋白质结合而产生生物活性，导致许多临床试验的结果也与小鼠动物实验的结果不相符。大量的临床研究急需更好的动物模型。为了克服传统实验动物的缺陷，建立人源化动物模型(humanized animal model)是极为重要的发展方向。用人类细胞或基因替代或置换动物的内源性同类细胞或基因产生的动物称人源化动物，以建立更接近人类的生物体系或疾病模型。

人源化动物模型可分为基因人源化和细胞(组织)人源化。利用小鼠遗传操作技术，用人类正常或突变基因置换小鼠同类基因，可在小鼠体内建立更接近人类的正常或突变基因体系的基因人源化小鼠模型；而利用免疫缺陷小鼠(如NSG小鼠)和干细胞移植技术可建立细胞人源化小鼠模型，在小鼠体内构建人的造血和免疫等功能系统。基因人源化小鼠不但本身具有重要应用价值，而且通过基因人源化还可改进和提升细胞人源化小鼠模型，并已对生物医学相关领域产生了巨大推动作用。

将人类的造血干细胞移植于严重免疫缺陷小鼠。可在小鼠体内构建人的造血系统和免疫系统，具有重要应用价值。如，日本实验动物中央研究所培育的NOG小鼠、美国Jackson实验室培育的NSG小鼠，是目前应用最广泛的严重免疫缺陷小鼠。由于这种小鼠因其缺失T、B和NK细胞而具有很好的接受异种移植效果。将人的造血干细胞、肝干细胞和原代肿瘤组织细胞等移植于NOG、NSG小鼠，人干细胞可以在小鼠体内正常生长分化，而肿瘤细胞可以生长形成肿瘤。原代肿瘤组织在小鼠形成非常接近临床的肿瘤，对新药评估和肿瘤干细胞等各方面的研究具有重要价值。

重建人造血免疫系统通常需要预先杀伤小鼠内源性造血干细胞。人造血干细胞移植于免疫缺陷小鼠(如NOG、NSG小鼠)后，人的细胞在小鼠体内持续时间短，且造血干细胞在小鼠体内并不能很好地增殖和发育为其他免疫细胞，如髓系细胞、细胞毒性T细胞、NK细胞，且无B细胞免疫球蛋白抗体反应。改进NOG、NSG小鼠需要建立基因人源化小鼠，将人造血免疫细胞生长因子基因转入小鼠体内，人类细胞因子支撑人干细胞生长发育和分化。

细胞人源化小鼠是研究人造血和免疫力的很有前景的动物模型。NOG、NSG小鼠是目前接受人体细胞移植的最好宿主，不会或很少排斥人体的细胞。细胞人源化小鼠可用于免疫学自身免疫、移植、感染性疾病和肿瘤等研究领域。在一些病毒感染(如HIV)的研究领域有很特别的价值。