Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusinersen）；前者用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），后者用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此外，Ionis公司还有2款反义RNA药物Tegsedi（inotersen）和Waylivra（volanesorsen）已成功完成III期临床，目前正在接受美国和欧盟的监管审查。

       最终，hATTR淀粉样变性会在症状发作的3-15年内导致死亡。目前，hATTR淀粉样变性患者的治疗选择非常有限，还没有疾病修饰药物获批。据估计，在全球范围内，大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。

       （文章来源生物谷）

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